العلاج الجيني هو تقنية طبية تهدف إلى علاج أو تصحيح الأمراض الوراثية أو المكتسبة من خلال تعديل الجينات داخل الخلايا. يعتمد العلاج الجيني على إدخال أو إزالة أو تعديل الجينات داخل خلايا الجسم لمحاربة المرض أو تصحيحه.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
- الإدخال الجيني: يتم إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا المريض لتعويض الجين المتضرر أو المفقود. يُستخدم عادة فيروس معدل وراثياً كناقل لإيصال الجين السليم إلى الخلايا.
- التعطيل الجيني: إذا كان هناك جين يسبب المرض بسبب نشاطه المفرط، فيمكن تعطيله أو إيقافه.
- التصحيح الجيني: يُستخدم أحيانًا تحرير الجينات (مثل تقنية كريسبر-كاس9) لتصحيح الجين المعيب بشكل دقيق.
التطبيقات الحالية للعلاج الجيني:
- أمراض وراثية: مثل التليف الكيسي، فقر الدم المنجلي، وأنواع معينة من العمى الوراثي.
- الأمراض السرطانية: من خلال تعديل الخلايا المناعية للمريض لتستهدف وتدمر الخلايا السرطانية.
- الأمراض العصبية: هناك أبحاث جارية لاستخدام العلاج الجيني في علاج الأمراض العصبية مثل مرض باركنسون.
التحديات والمخاطر:
- الاستجابة المناعية: الجسم قد يتعرف على الناقل (الفيروس المعدل وراثياً) كجسم غريب ويهاجمه.
- الآثار الجانبية غير المتوقعة: قد يؤدي التعديل الجيني إلى آثار جانبية غير متوقعة.
- التكلفة: العلاج الجيني غالباً ما يكون مكلفاً للغاية وغير متاح للجميع.
التقدم الحالي:
التقنيات مثل CRISPR-Cas9، وهي تقنية لتحرير الجينات بدقة عالية، قد أحدثت ثورة في مجال العلاج الجيني من خلال تمكين العلماء من تعديل الجينات بسرعة ودقة.
العلاج الجيني هو مجال مثير في الطب، ويوفر إمكانيات هائلة لعلاج العديد من الأمراض التي كانت تعتبر غير قابلة للعلاج سابقًا. ومع ذلك، فهو يتطلب مزيدًا من الأبحاث لضمان سلامته وفعاليته على المدى الطويل.
